2026年2月9日，Regenxbio公司宣布，美国FDA以试验设计存在不确定性为由，拒绝批准其用于治疗罕见病亨特氏综合征的基因疗法。 Regenxbio的股价在盘后交易中暴跌约19%，跌至8.31美

在漫长的医学史中，人类与疾病的斗争大部分时间依赖于植物提取物或实验室合成的小分子化学药物。然而，在过去几十年里，一场静悄悄却又波澜壮阔的革命改变了药物发现的范式。我们不再仅仅依赖于“无生命”的化学物质

7岁的加拿大儿童迈克尔·皮罗沃拉患有一种超罕见疾病：遗传性痉挛性截瘫50型。日前，加拿大病童医院和美国波士顿儿童医院等机构的研究团队采用腺相关病毒（AAV）疗法，以腺相关病毒9型（AAV9）为载体，利用鞘内注射技术，将正常的AP4M1基因注入迈克尔体内。经过一段时间治疗，迈克尔的症状得到改善，他可以用脚后跟长时间站立，并能借助辅助装置行走。

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声明：本文为火石创造原创文章，欢迎个人转发分享，网站、公众号等转载需经授权 引言 2023年上半年，全球医药健康领域投融资活动持续活跃，融资额TOP10榜单为ElevateBio、Caris Li

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